（来源：药学进展）
第 11 次！恒瑞医药 HER2 ADC 瑞康曲妥珠单抗新适应症纳入突破性治疗品种名单 PPS
近日，恒瑞医药子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的 HER2 抗体偶联药物（ADC）创新药注射用瑞康曲妥珠单抗被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，适应症为联合帕妥珠单抗用于人表皮生长因子受体 2（HER2）阳性的复发或转移性乳腺癌患者，针对复发 / 转移性疾病，患者既往应未接受过抗 HER2 治疗。这也是瑞康曲妥珠单抗第 11 次纳入突破性治疗品种名单，充分体现了该药物在多个治疗领域的临床潜力。
此前，瑞康曲妥珠单抗已被纳入突破性治疗品种名单的十项适应症为：
HER2 低表达的复发或转移性乳腺癌；
HER2 阳性的复发或转移性乳腺癌；
既往含铂化疗失败的 HER2 突变的晚期非小细胞肺癌；
既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2 阳性结直肠癌；
既往至少一线抗 HER2 治疗失败的 HER2 阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌；
既往接受过一种或一种以上治疗方案的 HER2 阳性不可切除或转移性胆道癌；
HER2 表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；
既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的 HER2 表达（IHC ≥ 1+）的复发或转移性宫颈癌；
联合阿得贝利单抗用于 PD-L1 阳性（CPS ≥ 1）局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗；
HER2（ERBB2）激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗。
根据 2022 年世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）的数据，乳腺癌为全球第二大恶性肿瘤，也是女性最常见的恶性肿瘤。统计数据表明，2022 年全球女性乳腺癌年新发病例约 229.7 万例。乳腺癌在世界范围内的发病率及死亡率存在地区差异。中国 2022 年癌症统计数据显示，乳腺癌发病率占全身各种恶性肿瘤发病率的 15.6%（约 35.7 万），死亡病例约 7.5 万例 1。目前，中国乳腺癌发病率呈快速上升趋势，位列女性肿瘤发病谱第二位 2。
在全部乳腺癌患者中，约 15%~20% 的患者为 HER2 阳性（IHC 3+ 或 ISH+）3,4。尽管早期 HER2 阳性乳腺癌的 5 年生存率可达 90% 以上，但仍有 16%~22% 的早期乳腺癌患者会出现复发；22%~25% HER2 阳性转移性乳腺癌患者发生抗 HER2 治疗原发性或获得性耐药，同时高达 50% 的 HER2 阳性晚期乳腺癌患者会发生脑转移，生存率显著下降，复发或转移性乳腺癌患者的中位总生存期（OS）仅为 2~3 年 5。
目前针对 HER2 阳性乳腺癌的主要治疗手段为抗 HER2 靶向药物，包含单克隆抗体、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和抗体药物偶联物（HER2-ADC）。在中国，曲妥珠单抗加帕妥珠单抗联合紫杉类药物（THP）及吡咯替尼联合曲妥珠单抗加多西他赛（PyHT），为 HER2 阳性乳腺癌晚期一线标准治疗方案 6。新一代 ADC 药物有望进一步提升临床获益、改善患者预后，为 HER2 阳性晚期乳腺癌患者提供更多治疗选择。然而，目前国内尚无 ADC 药物获批用于 HER2 阳性乳腺癌晚期一线治疗。
瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以 HER2 为靶点的 ADC，可通过与 HER2 表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性，可发挥旁观者杀伤效应，进一步提高抗肿瘤疗效。瑞康曲妥珠单抗（商品名：艾维达 ）于 2025 年 5 月获批上市，适应症为用于治疗存在 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是国内首个获批用于 HER2 突变 NSCLC 患者的中国自主研发 ADC；2026 年 3 月，瑞康曲妥珠单抗新增适应症：用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者，也是其在乳腺癌领域获批的首个适应症。当前瑞康曲妥珠单抗正在进行多项临床研究，涵盖非小细胞肺癌、乳腺癌、胃或胃食管结合部腺癌、结直肠癌、胆道癌、妇科恶性肿瘤等。
目前，恒瑞医药已构建包括 ADC 在内的自有技术平台体系，基于 DXh 技术的 ADC 平台已在全球 5 个主要国家、15 个以上瘤种的逾 5000 例患者中获得验证，目前已有超 10 种差异化 ADC 分子成功获批临床，其中 1 款 ADC 产品（瑞康曲妥珠单抗，艾维达 ）于 2025 年 5 月在国内获批上市，4 个重点 ADC 分子处于临床Ⅲ期，还有多个创新药产品布局各个实体肿瘤治疗领域。
什么是突破性治疗药物程序？
为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020 年第 82 号），明确了突破性治疗药物的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。
1. 国家癌症中心 . 2022 年中国恶性肿瘤流行数据 [ J ] . 中华肿瘤杂志，2024, 46 ( 5 ) .
2.WHO. International Agency for Research on Cancer, Cancer today: https://gco.iarc.fr/today/home. ( 2022 ) . Accessed 2 May 2024.
3.Gonzalez-Angulo AM, et al. High risk of recurrence for patients with breast cancer who have human epidermal growth factor receptor 2-positive, node-negative tumors 1 cm or smaller. J Clin Oncol 2009; 27: 5700-6.
4.Onitilo AA, et al. Breast cancer subtypes based on ER/PR and Her2 expression: comparison of clinicopathologic features and survival. Clin Med Res 2009; 7: 4-13.
5.Choong GM, Cullen GD, O'Sullivan CC. Evolving standards of care and new challenges in the management of HER2-positive breast cancer. CA Cancer J Clin. 2020;70 ( 5 ) :355-374.
6. 中国临床肿瘤学会指南工作委员会：中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南（2025 年版）
文章来源：恒瑞医药
美编排版：金霆辉
文章审核：王子怡 金霆辉 罗琪
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