2026 年 5 月 14 日，百济神州宣布其新一代 BCL2 抑制剂百悦达 （索托克拉，BEQALZI ）获得美国 FDA 加速批准上市，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶 [ BTK ] 抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
值得注意的是，这是美国十年来首次批准一款新型 BCL2 抑制剂上市，也是美国目前唯一获批套细胞淋巴瘤适应症的 BCL2 抑制剂。
索托克拉是一款新一代 BCL2 抑制剂，其研发设计以增强 BCL2 抑制剂作用为目标，在分子效力和选择性方面进行了优化，且其药理学特性也有望改善用药的有效性、耐受性和便利性。
此次索托克拉获得加速批准是基于 BGB-11417-201（NCT05471843）1/2 期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第 67 届美国血液学会年会（ASH）上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示：
总体缓解率（ORR）：52%（95% CI: 42-62）
完全缓解（CR）率：16%（95% CI: 9.1-24.0）
中位至缓解时间（TTR）：1.9 个月
中位缓解持续时间（DOR）：15.8 个月（95% CI：7.4 个月至 NE），中位随访时间为 11.9 个月（数据尚未完全成熟）
安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。
该适应症能否持续获批取决于正在进行的 CELESTIAL-RRMCL 确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。FDA 已授予索托克拉针对该适应症的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。
实际上，索托克拉在中国也已获批，用于治疗 R/R MCL 和既往接受过至少包含 BTK 抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
欧洲药品管理局（EMA）和其他药品监管机构目前也正在审核索托克拉治疗 R/R MCL 的 1/2 期研究数据。美国 FDA 还授予索托克拉用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及用于治疗 WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。
此外，百济神州目前还在探索索托克拉作为与其他药物（包括泽布替尼）联用的潜力，拟用于治疗 CLL，相关研究的最新数据预计将在 2026 年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布。
文章来源：百济神州《百悦达 获美国 FDA 批准成为美国首款且目前唯一治疗复发 / 难治套细胞淋巴瘤的 BCL2 抑制剂》