传统医学发展已面临瓶颈，面对罕见病往往束手无策。所幸科学探索从未止步，一场极具颠覆性的医学革命——细胞与基因治疗 ( CGT ) ，正开辟全新可能。2025 年，全球 CGT 市场规模已突破 250 亿美元，到 2034 年有望增至约 1174 亿美元，全球活跃的 CGT 疗法管线已超 7000 个，中国占比超过 35%，稳居研发第一梯队。
在第九届龙门罕见病大会期间，" 罕见病细胞与基因治疗 " 专场由泰格医药（300347）创新药（886015）业务板块的罕见病治疗领域团队主导。泰格医药（300347）集团高级副总裁、创新药（886015）国内临床运营事业部总经理李金莲在专场致辞中表示，CGT 产品的临床路径清晰、终点指标明确，这不仅有助于加快产品的上市进程，也为抢占创新赛道提供了有力支撑。由于罕见病的发病机制多为单基因遗传病，CGT 技术更成为了治愈罕见病的 " 突破口 "。
随后，泰格医药（300347）高级临床药理总监汪晓燕围绕罕见病 IIT 与注册性临床研究的设计要点作主题分享，系统解读 IIT 与 IST 的定位差异、协同逻辑及 PICOST 设计框架，指出 IIT 以小样本、低成本快速验证科学假设、积累早期证据，IST 则以注册上市为目标提供合规确证数据，符合 GCP 规范的高质量的 IIT 研究可为后续 IND 申报提供关键的 PK/PD 依据、剂量选择、安全性和初步疗效参考与循证支撑等。
在罕见病研究设计中，可进一步结合人群阶梯、功能终点、疾病自然史参照等科学策略，实现从探索性研究到上市申报的无缝衔接与高效转化。同时，研发过程中应主动与监管机构建立沟通，通过 Pre IND 会议、关爱计划、孤儿药资格 ( ODD ) 申请等路径，提前对齐审评要求，全面提升罕见病药物研发效率与申报成功率。
在前沿技术板块，泰格医药（300347）CGT 治疗领域临床运营负责人宋德伟带来 CGT 临床研究项目运营关键点专题分享，重点解读 818 号令与 828 号令双轨监管要求，从前期机构精细化调研、专业团队配置、制剂全流程管控、风险分层长期随访、受试者依从性管理、上门医护与数字化工（850102）具应用、量表与视频录制标准化等维度，系统梳理 CGT 项目运营核心要点。
分享明确，针对 CGT 疗法存在的迟发性致瘤风险，长期随访是保障 CGT 疗法安全有效的关键环节。依托数字化手段优化随访管理，可显著提升执行效率与数据质量；通过技术创新与政策完善双轮驱动，最终切实提高罕见病患者的创新疗法可及性。
目前，泰格医药（300347）已积累近 300 项罕见病及超罕见病研究经验，覆盖绝大多数治疗领域；在细胞与基因治疗方面，泰格医药（300347）已组建专业化 CGT 团队，项目经验覆盖干细胞、CAR T、基因治疗等多种产品类型，累计参与超过 170 项 CGT 临床试验；依托 200 余家战略合作中心、百余位顶尖专家资源，以及从临床前到临床的一体化服务能力，持续为 CGT 产品提供全链条专业支持。让每一个生命都被看见、被守护，让更多中国创新成果早日惠及全球罕见病患者。
