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从 Drug 到 Medicine:AIDD 如何重塑药物发现的伦理坐标

本文来自微信公众号:智药深瞳,作者:Alex Su

前一段时间在跟投行的朋友聊天时谈到 drug 和 medicine 两个词的区别,十分有意思。尽管学术界和工业界早就约定俗成使用 drug 来表示研发中的化合物,但因为 drug 在非医学领域常常用来代指非法药物或者毒品,公众认知层面存在一定程度的误解,给了药企一个纯粹为了利润服务的负面形象。

光改一个用词没什么用,行业的历史和社会的发展造就了现在的情况。药企逐渐追求利润而淡化纯粹疗效追求,主要源于几方面因素:

一是研发回报压力。新药研发周期长(10~15 年)、成本高(单药超 10 亿美元)、失败率超 90%,而专利保护期有限(通常 20 年),企业需在有限时间内回收成本,迫使药企更关注短期盈利不会过于纠结市场竞争下的 " 完美疗法 "。

二是资本驱动。投资者更青睐高利润率,导致资源向 " 重磅药物 " 倾斜。" 重磅药物 " 之所以 " 重磅 ",主要依靠广泛适应症,追究其核心还是一个供需关系。

自免新王 Dupi 上市后利润爆发式增长的关键在于适应症的持续拓展。最初获批用于特应性皮炎后,又陆续覆盖哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等 6 大适应症,既能延长专利又能扩大需求,这样的逻辑确实保证了市场价值。

回头看如今的当前广谱适应症药物的研发趋势,既是商业的选择,又是科学发展的必然,好像也没有什么大的问题,况且罕见病也不完全是无药可医,也算是 FDA 和产业资本对于如何解决人类健康问题的符合伦理的平衡。

AIDD(Artificial Intelligence in Drug Design,人工智能辅助药物设计)的引入实际上给了解决上述问题一个抓手,但是奈何以 alphafold 模型为代表的行业整体貌似进入了一个 " 自证怪圈 ",聚焦于结构生物学中特殊靶点的识别,但没有审慎评估靶点选择的临床必要性,产生了一种 " 画蛇添足 " 的味道。

我们来举例看看有望改变自免格局的 B cell depletion 疗法的靶点竞争格局,取自《The race to reset autoimmune diseases》。

Deep B cell depletion 有严重的副反应,毕竟基本上把免疫系统给瘫痪了。未来的方向也许是聚焦在特定亚型的 B cell depletion 上,纯粹从技术上来说,AI 在这里是可以起到举足轻重的驱动作用,而不是去预测某一个特定的结构。

回到商业上来,这种怪象的结果就是,无论是已经上市的龙头 AIDD 公司还是硅谷的创业大军,都或多或少过度聚焦于模型构建的技术层面,反复强调自己的 AI 模型性能,却没有回归以临床需求为核心的技术创新路径,这当然也体现在了投资人对于他们的预期上。

蒸汽机的发明最初仅用于煤矿排水,但瓦特改进后应用于铁路运输,彻底重构了人类时空观念。运输成本骤降 90% 催生出全球贸易网络,刺激了钢铁、纺织等产业需求,1884 年甚至推动时区标准化。这种技术革命引发的链式反应,恰印证了 " 需求创造供给,供给亦创造需求 " 的经济学原理。回到 AIDD,在高呼 "AI 颠覆行业 " 的同时不妨先回答,被重塑的行业未来应该是什么样子。

我还记得 2 个月前的一期硅谷 101 节目调侃了现在的 AI Agent 创新很多类似用马拉汽车,而不是带着轮子的汽车。最近又看到一张 Gartner 2025 年 AI 技术成熟度的图跟大家分享:

不难看出,回答被重塑的行业未来是什么样子肯定是一个难题,万里长征第一步,我们还在一个非常早的阶段。但既然满足人未被满足的需求是经久不衰的真理,用数字化的方式先回答 " 什么是临床上未被满足的需求 " 才是 AIDD 的硬道理。病人的生活质量如何提高,如何精细化对 " 病程 " 进行区分,如何扎实地提高 cancer 患者生命的长度和质量。这些问题的回答一定需要更多的不同学科的科学家前赴后继,才能真正做到。AI 在行业中终究起到的(作用)还是链式反应的 " 催化剂 ",让科学家有时间来思考这些问题从而把梦想照进现实。

最后我们还是期待 AIDD 技术能够持续推动医疗创新,提高全人类的生活水平,把 Drug 改写成 Medicine!

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