关于ZAKER 合作
科创板日报 3小时前

成都先导李进:AI 制药的堵点在于切入点、数据完整性与未知探索能力

编者按:筚路蓝缕敲钟成,上下求索知路远。这是一档针对科创领域领袖人物的访谈节目。他们有哪些少为人知的传奇经历?企业经营过程中,他们的心路历程有何变化?《对话科创家》与您一起探寻,以期远眺未来。

本期,《对话科创家》栏目的嘉宾是成都先导董事长兼总经理李进。

▍个人介绍

李进,现任成都先导药物开发股份有限公司董事长兼总经理。他于 1988 年获英国阿斯顿大学大分子科学博士学位,曾任职于阿斯利康等国际知名药企。2012 年回国创立成都先导,带领公司于 2020 年成为西南首家科创板上市生物医药企业。他主张 " 创新需要开放交流 ",积极参与医药产业平台建设。截至 2025 年 9 月,李进直接持有成都先导 20.43% 股份,为公司第一大股东。

▍公司简介

成都先导致力于打造国际领先的创新型生物医药企业,是拥有全球已知最大的 DNA 编码小分子实体化合物库的药物研发公司。该公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化,打造了国际领先的 DNA 编码化合物库技术(DEL)平台、基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)、基于寡核苷酸的药物研发技术(OBT)、靶向蛋白降解技术(TPD)等核心技术平台。目前,公司正建设 DEL+AI+ 自动化 DMTA(设计 - 合成 - 测试 - 分析)分子优化能力平台,以期加速临床前候选药物发现及优化过程。

《科创板日报》1 月 12 日讯(记者 黄修眉) 走进成都先导总部大楼办公室,有两个 " 神秘 " 的房间让人颇感兴趣。

一是陈列着全球已知公开最大 DNA 编码化合物库(DEL)的冷藏柜室。总共十台冷藏柜储存着超 1.2 万亿种实体小分子,这些分子构成了创新药物发现的源头与起点,为后续筛选、优化与开发提供丰富的 " 种子库 "。

二是该公司正在建设的自动化闭环 DEL+AI+ 自动化 DMTA(设计 - 合成 - 测试 - 分析)分子优化能力平台。当平台能力正式建设完毕后,多座智能机械臂将代替研究人员进行操作,在实验平台中负责移动、抓取和定位实验材料,在不同功能模块之间实现高效且精准的样本传递与流程衔接。

而上述两大能力,仅仅是成都先导,这家与辉瑞、默沙东、赛诺菲、武田制药、LG 化学等全球医药 MNC(跨国企业)共同合作研发创新药的企业技术能力的一隅。

近期,在成都先导位于国家级生物医药聚集区 - 成都天府国际生物城的总部,《科创板日报》记者与公司董事长兼总经理李进,就公司未来发展战略、全球创新药研发趋势、"AI+ 医药 " 等市场最关注的话题进行了专访。

定位为创新技术驱动型生物技术公司

作为一家以技术服务为驱动的 CRO 企业,成都先导早在数年前就开始自研创新药产品。这不仅让市场疑问,成都先导是希望乘上国内发展创新药的政策之风,拓展公司的第二增长曲线?

对此,成都先导董事长兼总经理李进在专访中进行了回应:公司从一开始就与传统的 CRO 企业不一样,我们把自己定位为创新技术驱动型的生物技术公司。

2020 年 4 月,成都先导科创板上市后,并购了专注于 FBDD/SBDD 的英国公司 Vernalis,而后拓展了小核酸、靶向蛋白降解等技术平台和能力,其能力已从早期的苗头化合物发现一步步延伸到的分子优化。而成都先导的自研管线,最快的也已进入Ⅱ期临床究。

"在上述基础上,我们逐渐产生了一种基于核心技术平台转化技术服务的商业模式。" 李进表示。

但成都先导也在思考:这些可以用来做服务的技术,是不是还可以有其他用途?客户在药物研发时,为什么会选择某个项目,在研发时他们为什么会做这些事?

谈及公司自主研发创新药的初衷,李进表示," 为了更好地服务客户,我们最好也拥有研发的实际经验,否则我们一直只是其中一个环节,并没有更加深入与完整的研发经验。"

不过,李进也提到,与纯粹进行创新药研发的 biotech 企业不同,成都先导需要厘清的战略思路和前提是,完全遵守商业规则,新药研发项目在不与客户筛选项目存在利益冲突的情况下,自主选择高潜力、高价值的靶点进行药物发现

《科创板日报》记者注意到,李进提到的 " 不与客户筛选项目存在利益冲突 ",即成都先导以技术服务为业务主线,在业务中严格遵守靶点排他和分子结构排他原则,避开客户所选择的分子、靶点、IP 等,再尽可能利用自身优势进行研发和拓展。

总的来说,成都先导拥有自己的管线,和与其他企业合作研发,不是非此即彼的关系。但传统 biotech 企业在持续亏损的基础上仍可进行大规模资金投入,而成都先导要非常有选择性地、有聚焦地选择项目。

在李进看来,公司要建立在收入净增长的基础上去拓展业务布局、技术平台、增长曲线等。作为西南第一家科创板上市的生物医药企业,成都先导在上市首年便实现盈利。" 公司的总体目标是创造一个能持续产生盈利、持续产生价值的企业。"

" 未来公司的具体路线如何?会变成什么样?成都先导需要做好准备,也需要相对灵活地看待。" 李进总结道," 我们的自研创新药项目始终以中国市场需求与产业积累为根基。我们也希望在为中国创新药产业和市场创造更多价值的同时,将源自中国的创新成果,转化为惠及全球患者的健康价值。"

全球市场聚焦肿瘤、炎症、自免、代谢等细分领域

实际上,根据 FDA《New Drug Therapy Approvals 2024》公布的数据,目前全球生物医药产业的创新药占比正快速扩大。2024 年 FDA 共获批 50 款新药,其中新化学分子实体共 32 个,占比约 64%,生物制品 18 个,占比约 36%;预计未来 5 年,每年仍将有 30 到 40 个新化学分子实体推出市场。

具体到国内,中国医药企业管理协会数据显示," 十四五 " 期间,我国医药工业创新能力显著增强,在首创新药(First-In-Class)、高端医疗器械等方面成果丰硕,中国在研新药数量约占全球三分之一,这延续了 2010 年以来我国医药创新高速发展趋势。

对于目前全球市场创新药研发,与诸多全球医药 MNC 巨头合作的成都先导拥有 " 洞察趋势 " 的先天优势。李进表示,目前全球 MCN 巨头对肿瘤、炎症 / 免疫等领域的靶点、分子 " 非常感兴趣 "。

从全球市场来看,2025 年全球抗肿瘤药物市场规模预计将达到 3048 亿美元,自免领域已然成为肿瘤药物之后的下一个重要市场。弗若斯特沙利文预测数据显示,到 2030 年,自免疾病药物全球市场规模有望达到 1767 亿美元。

李进举例称,这一趋势可以从两个角度理解:一是已具备一定疾病机制研究、产品产出、治疗效果基础的心血管疾病领域,尽管其仍然有着较大的临床市场需求,但该领域已相对完善;

二是诸如阿尔默兹海默症等疾病,尽管有着巨大的未来潜在市场,但其基础研究和药物研发难度大、进展相对缓慢,当下尚未成为全球创新药研发竞相追逐的领域。

除上述两大热门领域外,目前因司美格鲁肽在代谢方面的巨大成功,全球市场也逐渐开始关注代谢领域。" 基于科学的趋势研判与自身的平台能力,公司也在高度关注该领域的进展与发展机遇。" 李进表示,"这有望成为公司未来关注的新兴方向之一。"

《科创板日报》记者注意到,全球 CRO 产业已经过多年发展,目前已进入 "K 型 " 发展状态,即:向上是集全方位能力于一身的 CRO 巨头,是 CRO 企业发展的常规路线;向下则是纵向发展深入探索某一领域的专业型技术型企业。

对于目前产业呈现 "K 型 " 形态,李进表示认同

AI 研发新药拥有三大堵点 2030 年或是关键时间点

当前,AI 已成为任何一个行业必须关注和重视的一大课题。对于成都先导这一以技术为驱动的企业来说,更是如此。

据了解,成都先导目前配备的 AI 能力,除日常运营外,主要聚焦两大研究方向:

一是利用自身积累的 DEL 筛选数据集,构建 " 靶点 - 万亿化合物 " 的亲和力预测模型,赋能高质量苗头化合物发现环节;

二是结合公司搭建的高效化学合成和高通量化合物检测平台,建设 DEL+AI+ 自动化 DMTA(设计 - 合成 - 测试 - 分析)分子优化能力平台。

在李进看来,目前 AI 技术对生物医药企业带来的帮助,仍主要聚焦在研发辅助方面,例如辅助阅读长达上百页的研究文献,辅助总结和提炼全球范围内有关某一靶点的信息等, AI 所具备的深度学习能力,甚至能发现还未有前人涉足却极具研究价值的创新靶点和分子。

其坦言,目前 "AI+ 医药 " 发展水平还达不到大众想象的那种程度。随着时间推移,曾对 AI 爆发巨大热情的众多企业也冷静下来算账," 企业需要评估,买了这么多 GPU 和算力,是否真的促进了业绩增长 "。

他笑着说道," 有段时间,我几乎每天都会收到股东们转来的关于礼来和英伟达达成芯片合作的视频,还问我的看法。但这些视频内容大多都是二手信息。如果我们仔细阅读双方官方发布的信息,会发现礼来强调的是‘拥抱 AI ’这一战略方向。礼来也公开明确提到了时间预期:要真正看到 AI 投入为药物研发带来显著效益,可能要到 2030 年之后。"

公开报道显示,这一判断主要基于礼来与英伟达合作推进的 "AI 工厂 " 计划。该计划旨在通过构建算力极强的超级计算机基础设施,深度整合 AI 技术于药物发现和开发的核心环节,例如处理海量生物数据、训练预测模型等。

然而,从技术部署到实际产出可衡量的效益,仍需经历模型优化、流程验证和临床前 / 临床数据积累等阶段,因此礼来设定了 2030 年作为评估 AI 贡献的关键时间点。

李进认为,目前 "AI+ 医药 " 特别是 "AI 研发新药 " 环节中,存在三大堵点和痛点:

首先是企业要真正沉下心来做研究,要真正找到使用 AI 提高研发效率的切入点才行。相对来说,目前常见的 AI 辅助信息提取等形式仍较为基础。

其次,从制药工业这一专业角度来看,AI 制药目前无法带来系统化的可预测效果。例如,成都先导利用 DNA 编码化合物库(DEL)进行化合物筛选,是基于真实实验的 " 系统化可预测 "。

" 公司获得某一新靶点的基础信息后,使用 DEL 库筛选化合物,重合成后获得功能性分子的成功率可以达到约 80%,而AI 制药目前还不存在保障某一成功率的说法。" 李进表示。

成都先导曾在财报中提及,这一高成功率主要得益于 DEL 技术的独特优势:通过 DNA 标记实现高通量混合筛选,能够在万亿级分子库中快速识别活性化合物,显著提升发现效率。

与传统高通量筛选(HTS)相比,DEL 技术在挑战性靶点(如蛋白 - 蛋白相互作用、转录因子等)上也保持较高成功率,部分案例显示其筛选成功率可达 70%-80%,高于工业界 HTS 平均水平。

但 DEL 技术的成功率受库容量、靶点类型及技术迭代影响。据了解,成都先导持续优化其 DEL 平台的多样性、先进性等,例如通过整合 AI 技术加速筛选流程,并拓展至新型药物领域(如蛋白降解剂、核酸药物),进一步巩固其技术领先地位。

据李进介绍,成都先导进行新靶点筛选时,60% 的情况下,除了该靶点的基本资料外,没有任何其他信息辅助,这与 AI 基于数据、算法是完全不同的,新靶点的筛选仍然需要依靠人类的经验和灵感,并没有一个基础方程式供大家来套用和解题。

这便是其提到的 AI 研发新药的第三大堵点和痛点——数据完整性。

李进曾在不同场合纷纷举过一个形象的例子:靶点筛选和药物研发,并不是像导航那样,知道此岸的 A 点和彼岸的 B 点就能抵达,这中间还有很长一段距离是未知的,需要人们在未知领域探索。

特别是生物医药产业,每一次对新靶点原理的发现,都是一次前无古人的创新。

但李进相信,"或许某一天,DEL 库筛选也好,AI 辅助也罢,其基础数据量达到天量,模型能力在规模跃迁后出现质变,也可以出现‘智能涌现’,一定程度上摆脱对已知数据和算法的依赖去探索未知领域。"

相关标签
ai