" 两大三特 " 疾病用药需求迫切、疾病谱系匹配失衡、原始创新能力弱、研发扎堆、国际临床研究布局欠缺、国家战略科技力量协同效能亟待提升—— 10 月 26 日，中国工程院院士曹雪涛在第十届医药创新与投资大会上列出了当前中国创新药面临的六大挑战。
曹雪涛同时是第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、创新药物研发国家科技重大专项（下称 " 创新药国家重大专项 "）技术总师。
他提到的 " 两大三特 " 是指：重大慢性疾病、重大传染病、儿童用药、罕见病药物、特殊场景用药。他介绍，新一轮 " 创新药国家重大专项 " 已经启动，将紧密围绕这些国家重大需求和尚未被满足的临床需求。
其中，重大慢性疾病包括：心血管、肿瘤、代谢性疾病，以及随着人口老龄化而日益凸显的神经退行性疾病。在这些领域当前仍缺乏真正有效的创新药物，尤其是在肝癌、鼻咽癌、胰腺癌、阿尔茨海默病等病种上。
儿童用药也面临专用药种类和适宜剂型严重不足的问题，很多医院仍依赖内部制剂。在罕见病药物上，全球有 85 个罕见病适应证尚无药可治，在国内，有 62 个国外已有但国内缺乏的药物，需要进行针对性研发。
曹雪涛表示，经过多年的探索和积累，中国医药研发取得了系列突破，特别是在 " 出海 " 合作上达到了历史新高。但也应清醒认识到，目前中国药物研发面临的核心挑战是源头创新能力不足，即 " 无用乃大用也 " 的基础研究驱动力缺乏。
" 抗体技术、CAR-T、基因治疗等当前生物医药领域的核心技术并非源自中国。虽然我们用得很好，但缺乏持续的、源头性的技术输出，制约了持续创新能力。" 他说。
他援引的数据显示，截至 2025 年 8 月，全球 Top20 跨国药企的潜在 first-in-class 在研管线占比是 38%，而中国 Top20 药企的这一数据是 13%。
曹雪涛介绍，为了应对上述挑战，新一轮 " 创新药国家重大专项 " 将进行顶层设计，实现四个关键转变：
一是，从产品导向向能力导向转变。从单纯追求产品获批，转变为追求品种、人才、平台的 " 三位一体 " 建设，提升可持续的研发能力；
二是，从强调中下游产业链向上游创新链转变，重点关注新靶点、新机制、新理论，全力做原研药；
三是，从支持仿制药在内的药物研发向重点支持原创新药研发转变，仿制药不再被纳入专项；
四是，从针对 10 类重大疾病向临床需求转变，聚焦 " 两大三特 " 这些以病人为中心、临床未被满足的需求。
曹雪涛介绍，中国的创新药物研发历程并非一蹴而就，而是在国家战略的持续推动下逐步实现的。
在 2008 年 " 新药创制国家重大专项 " 启动之初，国内对研发有国际影响力的原创一类新药普遍抱着 " 可望不可及 " 的心态。然而，在以中国工程院院士桑国卫为代表的领军人物的指导下，经过 " 十一五 "" 十二五 "" 十三五 " 的持续投入，中国药物研发体系已发生了根本性变化——完成了从仿制为主到创制引领的历史性跨越。
曹雪涛认为，未来，通过攻克重大的关键核心技术，产出高水平的创新药物，最终可以培育出一批具有国际影响力的头部医药企业，使中国成为世界新药的创制中心和全球生物医药产业高地。
