文 | 医药研究社
创新药井喷的关口，市场越来越期待更多 " 十亿美元分子 " 出现，即便是一款潜在的、尚未商业化的 " 十亿美元分子 "，似乎也能让药企快速开启上行通道。
对这一点，和誉医药应该深有体会。
8 月 5 日，和誉医药的半年报新鲜出炉：今年上半年，公司实现营收 6.12 亿元，同比增长 23%；利润 3.28 亿元，同比增长 59%；经调整净利润 3.36 亿元，同比大增 56%；现金储备（包括存款、现金等价物）超 23 亿元。
深入来看，和誉医药跑出增长曲线，已经越来越离不开潜在的 " 十亿美元分子 "。
一笔涉及核心资产的重磅 BD，引燃了业绩
在和誉医药的诸多在研管线中，匹米替尼是进展最快的项目。
和誉医药介绍，匹米替尼是一种口服生物利用度好、高选择性的有效小分子 CSF-1R 抑制剂，有望用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）、 慢性移植物抗宿主病（cGvHD）、结直肠癌和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）等适应症，目前已经取得了一些里程碑进展。
财报提到，2025 年 6 月，NMPA 正式受理匹米替尼用于治疗 TGCT 的 NDA（新药生产上市注册申请）。
本次 NDA 申请是基于全球 III 期 MANEUVER 研究第一部分的研究结果。在该研究中，经盲法独立评审委员会（BIRC）评估，每日一次匹米替尼在第 25 周的主要终点客观缓解率（ORR）与安慰剂相比有统计学意义的显著改善（54.0% vs. 安慰剂 3.2%；p＜0.0001）。
另外，匹米替尼已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定，以及美国快速通道认定（FTD）、欧洲孤儿药资格认定（ODD）。
当然，上述里程碑事件对和誉医药业绩的增长没有直接的激励作用，但为一笔重磅 BD 交易的持续推进做好了铺垫。
据悉，2023 年 12 月，和誉医药与默克订立独家许可协议，该协议起初授予默克在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾就匹米替尼进行商业化的权利。2024 年 2 月，根据与默克订立的授权合约的条款，和誉医药收到了一次性、不可退还的首付款 7000 万美元。
或基于管线进展较为顺利，2025 年 4 月，和誉医药宣布默克行使匹米替尼的全球商业化选择权。到了 5 月，和誉医药收到了默克的全球商业化选择权行权费 8500 万美元，该笔款项也直接了丰厚了公司业绩。
值得一提的是，若双方合作顺利，和誉医药还有望进一步做大资金盘。就与默克达成合作一事，和誉医药曾表示：" 我们有资格收取合共最高 6.055 亿美元的付款，包括首付款、选择权行权费、开发及商业化里程碑付款，以及年净销售额的两位数比例销售提成。"
基于匹米替尼这一核心管线的开发成效愈发可见，和誉医药可能在培育 " 十亿美元分子 " 上会更加得心应手。
匹米替尼在前，其他潜在 " 十亿美元分子 " 也在追赶
对一款 " 十亿美元分子 " 候选药物的潜力评估，往往基于 " 市场有多大 "" 疗效有多好 "" 商业化落地有多快 " 等问题。
就匹米替尼而言，首先该产品的商业前景还是较为广阔的。
和誉医药管理层曾表示，" 腱鞘巨细胞瘤的年发病率上，美国大概在一万多，中国在六七万人，高发人群是 20-40 岁，平均生存 30-40 年，所以存量病人是巨大的。我们预测 CSF-1R 抑制剂在腱鞘巨细胞瘤的商业潜力，中国可以到 6.5 亿美元，美国到 8.5 亿美元。在我们的预测数据里，对存量病人的计算是较为保守的，并没有按照存量几十年来计算，而是按照几年来计算，即便这样，销售已经达到很高。"
而且这也仅是对匹米替尼一个应用市场的前景判断，随着更多适应症获批，匹米替尼的商业潜力应该会实现不小的爆发。
另外，匹米替尼走的路线是 BIC，临床疗效以及安全性方面其实已经超越了一些竞品，如第一三共的 FIC 药物 Pexidartinib（培西达替尼），该产品主要治疗无法通过手术改善的重症 TGCT 患者，于 2019 年获批上市。虽然投入市场多年，但培西达替尼始终存在一些难以忽视的副作用（如肝毒性），这也给后来者的突围创造了机会。
据财报，自 2016 年成立以来，和誉医药已战略性构建由 22 种候选药物组成的强大产品管线，其中有 12 个候选药物处于临床开发阶段。现阶段超 23 亿元的现金储备应该能满足这些管线一段时间的研究需要。
比如依帕戈替尼 ( ABSK011 ) 。这是一种有效的、高选择性小分子 FGFR4 抑制剂，拟用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂 ( ICI ) 和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗失败的 FGF19 过表达晚期肝细胞癌患者。
相比匹米替尼，依帕戈替尼的落地空间可能更加广阔。一方面，肝癌患者规模仍在持续扩大。另一方面，目前并无 FGFR4 抑制剂获得上市批准。若获批，依帕戈替尼将会是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗 HCC 的药物。
和誉医药此次财报还提到，在治疗 FGF19 过表达晚期 HCC 患者的 II 期试验中，依帕戈替尼 + 阿替利珠单抗联合疗法 220mg BID 剂量组 ORR 高达 50%，中位无进展生存期（PFS）超过 7 个月。而现有 HCC 一线疗法 ORR 数据约在 18-30% 区间，后线疗法的 ORR 数据仅在 4-11% 区间内。
基于新分子的临床价值突出以及 BD 驱动力持续加强，和誉医药商业化边界还在拓宽。
