财联社 7 月 18 日讯（记者 卢阿峰）在传统药物供给路径受到资源与工艺限制的背景下，一款来自 " 水稻 " 的重组人白蛋白注射液正式走向应用。7 月 18 日，国家药监局公告，武汉禾元生物科技股份有限公司（以下简称 " 禾元生物 "）申报的奥福民（HY1001）通过优先审评审批程序获批上市，成为全球首个基于植物表达系统生产并获准上市的大分子重组蛋白药物。
7 月 18 日，国家药监局公告，通过优先审评审批程序，批准武汉禾元生物科技股份有限公司申报的重组人白蛋白注射液（水稻）（HY1001，商品名：奥福民）上市，用于治疗肝硬化低白蛋白血症（≤ 30g/L）。
作为全球首个基于植物表达系统获得上市批准的大分子蛋白类药物，这一突破性产品的正式落地，意味着植物源生物药技术路径获得我国监管层面的正面确认。
据悉，人血白蛋白是血浆中最丰富的蛋白质，天然的人血白蛋白在肝脏中合成，约占血浆总蛋白含量的 55%～60%，正常浓度为 35～50g/L。目前，临床应用的人血清白蛋白，是血液制品行业的第一大品种，能够挽救一些休克、大出血、手术性失血等重症病人的生命。
当下，临床使用的人血清白蛋白药物均来自人类血浆的分离提取，存在资源短缺和病原体传播的风险。据统计，中国每年对人血清白蛋白的需求量在 1000 吨以上，其中超六成依赖进口，人血清白蛋白仍存在较大供需缺口。根据中检院批签发数据，2024 年，白蛋白共批签发 5470 批次，其中，进口白蛋白共批签发 3677 批次，国产白蛋白批签发批次占比则为 33%，整体与 2023 年持平。
根据弗若沙利文数据，2023 年中国人血白蛋白药用市场规模达到 361 亿元，预计 2025 年该市场将达到 425 亿元。
据禾元生物招股书，不同于传统人白蛋白产品从血浆中分离获得的生产路径，奥福民采取了基于水稻种子的植物表达系统，利用基因工程手段使水稻能够在种子阶段表达结构和功能均与天然人白蛋白高度一致的重组蛋白，经过提取、纯化后配制为注射用制剂。
最为重要的是，该路径在源头上脱离了对人血浆的依赖，既缓解了原料受限、价格高企的问题，也有望在安全性、批次一致性、生产规模可控性等方面提供新的解决方案。该项目曾获国家 "863" 计划、" 重大新药创制 " 专项支持，被列为原始创新技术。
今年 6 月，禾元生物在英国胃肠病学会官方期刊《Gut》上发表了一项Ⅱ期研究结果。在 2021 年 3 月 -2022 年 6 月期间，在中国 22 个中心招募了 220 名患有失代偿性肝硬化和血清白蛋白≤ 30g/L 的患者，按照 4:1 随机分配接受植物源重组人血清白蛋白和人血清白蛋白治疗，每日一次静脉注射（10g 或 20g），直到他们的血清白蛋白水平达到 35g/L，最多持续 2 周，并进行 2 周的随访。
主要终点是血清白蛋白水平 35g/L 的患者比例。结果显示：植物源重组人血清白蛋白组为 76%（130/171），不劣于对照组的 75.6%（34/45）；次要终点两组没有显著差异，并且没有与药物相关的严重不良事件发生。
禾元生物因其核心业务 " 稻米造血 " 而广受关注，也成为证监会 6 月宣布 " 重启未盈利企业科创板第五套标准 " 以来，首家通过上市审议的生物医药企业。在今年 7 月，禾元生物在科创板 IPO 提交注册。
值得一提的是，2024 年 9 月，贝达药业（300558.SZ）和禾元生物就植物源重组人血清白蛋白注射液签署药品区域经销协议，贝达药业获得在约定区域内独家经销该药物的权利。
