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驱动之家 2022-11-26

贺建奎复出成立新实验室 曾修改一对婴儿基因引全球哗然:从事罕见遗传病基因治疗

2018 年南方科大原副教授贺建奎宣布使用基因编辑技术 " 诞生 "3 名号称先天免疫艾滋的婴儿,引发全球哗然,当时业内专家对实验的动机和必要性、实验过程的合规性、实验影响的不可控性都提出质疑。

2018 年 11 月 26 日,第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天,南方科大副教授贺建奎领导的团队宣布一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于 11 月在中国健康诞生,该团队使用基因编辑技术 "CRISPR/Cas9" 修改了婴儿的 CCR5 基因,号称先天性免疫艾滋病。

这一消息公开之后,中国乃至全球的学者都被震惊了,这是人类社会首次有人通过基因编辑技术产生下一代,从技术上说是一个进步,但从法律及伦理上是不被允许的,国内的法律及法规也严禁人类基因编辑技术。

2019 年 12 月 30 日," 基因编辑婴儿 " 案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎等 3 名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动,构成非法行医罪,分别被依法追究刑事责任。法院依法判处被告人贺建奎有期徒刑三年,并处罚金人民币三百万元。

从里面出来后,@贺建奎 Jiankui 也是更新了自己的状态:今搬进新办公室,贺建奎实验室正式启动!新的实验室落户北京大兴,将主要从事罕见病方面的基因治疗科学研究。

在日常的动态中,贺建奎透露出对基因编辑治疗罕见病的愿景和信心,也有患者家属在评论区留言,希望基因编辑技术能拯救自己患罕见病的孩子。

当有读者在评论区问到这种基因疗法,是否会对子代的基因产生影响时,贺建奎回答:不会,同时他也透露,已经应邀参加了哈佛大学的演讲,演讲主题是:「基因编辑时代的边界」

2022 年 10 月,全球唯一一名参与 CRISPR 基因编辑疗法的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)志愿者,在治疗过程中死亡。这名 27 岁的患者名为 Terry Horgan,其患有罕见的基因突变,并将导致其在 30 岁前死亡。

Terry 接受的疗法为其亲哥哥 Richard Horgan 组建 Cure Rare Disease(CRD)团队,花费数百万美元,为其专门研发设计的 CRISPR 疗法。Terry 为该疗法的唯一试验参与者。

作为曾经在基因编辑技术上的冒进者,贺建奎也对此事发表了自己的看法,他表示科研学者对于新技术应当抱有敬畏之心,不应该对新技术盲目追捧。其称,未来十年 " 将会是基因疗法的黄金十年 "。并有信心,看好 10 年内," 基因疗法可以治疗大部分遗传疾病,包括渐冻症 "。

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