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36氪 01-27

「中美瑞康」获近 2 亿元 A+ 轮融资,推进四个 RNA 创新药进入临床

36 氪获悉,小激活 RNA(saRNA)药开发企业「中美瑞康」近日完成近 2 亿元 A+ 轮融资,本轮融资由国投创业领投,跨国药企日本卫材、领承创投、中新资本、相和澄道跟投。本轮融资主要用于将数个临床前项目推进到临床阶段,扩大核酸生产能力及加快国际化进程。

中美瑞康由 RNA 激活(RNAa)现象的原发现团队李龙承博士、Robert Place 博士、Moorim Kang 博士于 2017 年创办,是一家处于临床前阶段的平台技术型新药研发企业,专注开发基于 RNA 激活(RNAa)技术的小核酸药物。

当前,中美瑞康的团队规模近 50 人,Place 博士和 Kang 博士分别担任 CSO 和 CTO。产品管线方面,中美瑞康搭建了 10 余个药物研发管线,涵盖单基因遗传病、肿瘤、眼科、肝脏靶点、中枢神经系统等疾病领域。

" 现在我们有 4 个管线在进行临床前研究,其中 1 个管线已进入 IND enabling 开发阶段,预计 2023 年会进入一期临床试验;另有 3 个管线预计 2023 年下半年进行 IND 申报。"公司联合创始人李龙承博士向 36 氪表示," 中美瑞康的定位是‘ in China for Global ’,国际化团队、覆盖多领域的管线、有自主知识产权的技术平台和全球知识产权体系是我们的优势。"

继小分子药物、抗体药物之后,RNA 疗法正在引领创新药研发的第三次浪潮。

人的机体功能、细胞功能都需要靠蛋白去执行,蛋白是基因编码的,所以绝大部分疾病无外乎表现为好的蛋白不足或者 " 坏 " 的蛋白过多。针对这两种情况,前一种需要补充蛋白来治疗,后一种则是通过抑制蛋白进行干预。

RNAi(RNA 干扰)、RNAa 是 RNA 疗法中相辅相成的两种技术,都是利用双链小 RNA 来调控基因的表达,不同的是前者抑制基因的表达,而后者上调基因的表达。RNAa 就是在基因转录环节内源性地促进其表达,从而增加对应功能蛋白的表达量,恢复蛋白的水平达到治疗疾病的目的。

"RNAa 技术的应用范围非常广泛,适用于功能蛋白不足导致的疾病,比如单基因遗传病、肿瘤、心血管代谢疾病、自身免疫性疾病等几乎能够想到的疾病,都有它的应用场景。"

据了解,中美瑞康拥有两个具有自主知识产权的技术平台:"Smart-TTC"saRNA 药物发现与开发平台,通过生信合理化分析、trigger 设计、化学修饰等方式,提高靶点设计成功率和 saRNA 的成药性。SCAD(Smart Chemistry-Aided Delivery)智能化学辅助递送系统,是基于化学修饰和缀合技术的全新小核酸递送技术,能够实现肝外组织的有效递送。

" 借助 RNAi 领域的现有成果,肝脏的靶向递送已经能够很好地解决。我们期望通过自主研发,早日克服肝外大部分组织的靶向递送这一领域的共性问题。"李龙承博士告诉 36 氪。

商业化方面,李龙承博士表示,中美瑞康希望能将 RNAa 这一源自其实验室的原创技术,从早期开发阶段一直推进到药物的成功上市。" 我们也期待与药企及生物科技公司合作,借助他们的优势,包括临床开发能力、专科领域经验、产业界资源等,推动我们项目的临床开发与产品商业化。此次日本卫材参与对中美瑞康的投资,也将推动中美瑞康的国际化及与跨国药企合作的进程。"

目前,小核酸药物开发领域中,反义寡核苷酸(ASO)已有 9 款药物获批;小干扰 RNA(siRNA)有 4 款药物获批;saRNA 技术已进入临床 II 期研究,但尚无药物上市,其发展空间和市场前景值得期待。

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