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动脉网 09-17

百暨基因:重点布局 AML CAR-T 领域,同步发力 AI+ 通用型细胞治疗平台

免疫细胞治疗,继放疗、化疗、手术治疗后的第四种治疗方法,是治疗癌症的重大突破。其中,CAR-T 细胞治疗(嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法)赛道尤为火热,对白血病、淋巴癌等重大疾病有良好的治疗效果,未来还有望用于实体瘤领域的治疗。

目前,已有 5 款 CAR-T 药物获批上市,主要集中在 CD19 和 BCMA 两个明星靶点。国内也涌现了一大批领先企业,在各自的领域不断创新,比如采用双靶点或采用新技术以实现更低复发、更快和更安全等临床优势。在实体瘤领域,同样有非常优秀的靶点如 MSLN、GPC3、GD2 和 Claudin18.2 等被众多公司开发。

背靠七喜集团健康产业生态链,

创始之初便具成熟发展体系

广州百暨基因科技有限公司(以下简称百暨基因)便是一家长期致力于开发具有自主知识产权的新一代嵌合抗原受体修饰 T 细胞产品的公司,其研发产品可用于治疗包括白血病、淋巴瘤在内的造血系统恶性肿瘤以及多种实体瘤。百暨基因成立于 2015 年,为七喜集团控股子公司、广东省精准医疗工程技术中心。

七喜集团成立于 1998 年,是一家大型综合企业集团,集团从成立初期单一的计算机发展到如今的 IT、地产、大健康三大业务板块,其中大健康产业将作为集团未来主要的产业发展方向。七喜集团以打造闭环医疗服务圈为长期主要发展战略,基于此,七喜集团衍生出了 " 七喜健康产业生态链 ",产业链涵盖生物制药、医疗影像设备、生命支持设备、智能瘫痪辅助设备、医疗投资运营、养老服务等领域。

百暨基因依托七喜集团背后成熟的发展体系以及闭环的健康产业生态链,从诞生之初在资金、管理、研发等方面就拥有先发的优势。

百暨基因布局下一个 5 年:

AML 和通用型细胞治疗

除了背靠七喜集团的优势,在研发方面,百暨基因目前也建立了一支由留学归国人员领衔的、梯队年龄与知识结构合理、专业覆盖面广、技术经验全面的研发团队,覆盖 CAR-T 产品研发、GMP 生产、质量保证、临床开发、注册申报等多个领域。

百暨基因 CEO 罗敏博士,在基因治疗领域深耕多年,是新加坡国立大学博士、美国贝勒医学院博士后,专注基因治疗和细胞治疗临床转化十三年。罗敏博士曾在美国蓝鸟生物担任转化研究科学家,参与了多个基因细胞治疗产品的临床转化研究:包括针对肾上腺白质退化症(ALD)的干细胞产品 ( Lenti-D ) ,国际上第一个上市的治疗地中海贫血的基因治疗产品(Zynteglo)等。

2017 年,罗敏博士回国加入百暨基因,带领公司研发团队飞速发展。很快,百暨基因便递交了 CD19 自体 CAR-T 产品的 IND 申请,但在各方估量后最终决定暂停该项目。" 我们在 19 年暂停自体 CD19 CAR-T 管线后,百暨基因处于十字路口,我们思考下一个 CAR-T 突破的领域会是什么?" 罗敏博士这样说道," 幸运的是,我们探索出了一个新的 CAR-T 治疗领域—— AML。目前该项目取得了不错的疗效,是一个很好的起点。未来我们将继续在 AML 领域探索更多的靶点和策略,造福更多的 AML 患者。"

罗敏博士接着说道," 此外,我们从 17 年就致力于开发通用型细胞治疗产品,这也许可以真正实现我们‘让免疫细胞治疗普惠大众’的使命。"

新赛道:百暨基因率先在 AML 治疗领域取得突破,受邀出席 ACSO 做汇报

在 2021 年 ASCO 口头报告上,百暨基因披露了 BG1805(anti-CLL1 CAR-T)在治疗复发 / 难治性急性髓系白血病(R/R AML)的 IIT 临床研究数据。初步统计 11 例 AML 患者的总体有效率(ORR)达到 82%,完全缓解率(CR)为 73%。安全性方面,患者仅发生 1-2 级 CRS,无免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。

" 事实上,针对 AML 的 CAR-T 开发已经有十几年了,CD33、CD123、LeY、NKG2D 或 CD70 等靶点都还处于早期临床疗效探索阶段,有零星的 CR 报道,但并未如明星靶点 CD19 的临床表现。" 罗敏博士继续说道,"BG1805 优异的临床疗效,让我们也感到意外和惊喜,AML 或许将是下一个竞争的高地。"AML 发病后进展速度较快,以往如果放化疗失败,而又没有办法接受骨髓移植的患者往往几个月之内就会离世。

BG1805 之所以能够有突破性的临床疗效,可能的原因有:第一,CLL1 靶点选择较好。由于 AML 的异质性,众多 CAR-T 疗效都不理想。CLL1 在造血干细胞上不表达,在 AML 肿瘤细胞和白血病干细胞 LSCs 细胞上表达,CLL1 靶点或许是较优的选择。第二,起效非常快。基本都是在回输后第十四天观察到疗效,大部分患者在第十四天能达到 CR/MRD-。第三,抗体筛选很关键。经过对抗体进行严格的筛选,挑选出最佳亲和 / 解离的抗体用于 CAR 设计。

AI 助力通用型细胞治疗,

助力 CAR 结构高效设计

除了进展较快的 BG1805(CLL1 CAR-T),百暨基因基于 γδ T 的通用型细胞平台(UCAR- γδ T),在近期也取得了积极的研究进展。在百暨基因的动物研究中,通用型 CAR- γδ T 细胞展现出跟自体 CAR-T 细胞相当的抗肿瘤效果,小鼠体内的肿瘤细胞被有效清除,显著延长了小鼠的生存时间。与此同时,开展的早期 IIT 临床研究也显示出了该产品的安全性和有效性,目前该研究正处于扩大临床试验样本规模阶段。此外,iPSC 诱导的 CAR-NK 相关项目也与科研机构和行业顶尖的公司处于积极合作开发中。未来,生产成本或将降到自体 CAR-T 的 1/100~1000。

而对于通用型异体细胞治疗,主流是 U-CAR-T,此外还有 NK、γδ T、M φ、iPSC 等。不同类型的细胞本身的信号及功能也不同,如何筛选最优的 CAR 结构是关键。罗敏博士介绍道:" 我们发现 CAR 各个元件极大影响 CAR 表达和细胞信号功能,通过输入上百个实际得到的试验结果,我们得到很多有关联的数据。百暨基因目前正与 AI 专家展开合作,将这些数据建立成训练数据库。以后可以用 AI 进行高效的 CAR 设计,为不同的细胞及靶点抗体设计最优的结构,希望能对行业发展有帮助。"

未来:AML 和通用型细胞治疗同步发力

目前,百暨基因已与近 20 家临床医院达成稳定合作。未来,公司主要投资人七喜集团计划 5 年内在全国建成 20 家肿瘤专科医院。丰富的临床资源和未来的市场资源将继续推动百暨基因在 AML 和通用型细胞治疗领域的进步。秉承着 " 让免疫细胞治疗普惠大众 " 的理念,百暨基因一直在前行。

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