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小康生活十二时辰 | 北大博士扎根南京,忙的是“头”等大事

现代快报讯 未来,药会有多特效?在南京江北新区北京大学分子医学转化院,一批关乎国计民生的新药研发正在攻坚克难。作为转化院新药研发平台负责人,眼下 37 岁的北大博士马淇正带领团队日夜攻坚,研发全球首个脱发抗体药。让普通人吃到有效药、用得起药,健健康康奔小康,是马淇和团队的奋斗目标。除了防脱药物,他们还在加紧研发多种慢性病治疗新药。不久的将来,这些 " 特效药 " 将进入寻常百姓家。

北大博士做起新药研发员:

" 将研究应用到解决重大疾病中更有意义 "

马淇出生于 1983 年,原来在北大分子医学研究所从事基础研究教学工作。" 在研究的过程中,我们发现一些化合物和抗体对人类疾病有效,就想把它开发成药品。" 基于此,把基础研究获得的知识和成果快速转化为临床应用的想法,深耕在马淇的脑海里。

2018 年,北京大学携手江北新区共同建设北京大学分子医学南京转化研究院。研究院围绕重大疾病创新药物和高端生物医学成像装备两大方向,将北大科研成果转化为服务国计民生的核心动力。

" 基础研究更关注科学问题本身,主要是针对科研结果发表论文。而将研究应用到实际中,尤其是解决重大疾病更有意义。" 秉承着提高人类生活质量的目标,2019 年 3 月,马淇随团队离开北京来到南京,成了新药研发负责人。在这里,优惠的政策和广阔的平台,让马淇有了 " 大展拳脚 " 的空间。他迅速带领团队开展工作,将科研结果应用到实际中。" 我的家人准备和我两年后一起搬来南京居住。"

健健康康奔小康

让普通人都能吃得起有效药

说起来转化院正在开发的新药,马淇打开了话匣子。" 成年以后,人类的心肌细胞是没办法再生的,我们在想是否能用某种药物促进心肌细胞的再生。" 马淇介绍,目前转化院的两家孵化公司正在研究利用小分子化合物,诱导心肌细胞再生。据了解,该药物目前处于临床前研究阶段,在动物身上已经得到了验证。" 动物发生心梗和心衰的时候,心肌细胞会死亡一大片,用药之后,我们发现死亡细胞明显减少很多。"

医药事业的发展事关人类的身体健康,让普通人吃到有效药、用得起药是马淇和团队的奋斗目标。

他举例说:" 糖尿病患者的脚部容易发生皮肤溃烂,伤口很难愈合。而如今市场上特效药只有一款美国上市,但由于其致癌的副作用,适用范围很有限。" 南京转化院正在开发的一款蛋白药,对人的副作用很小,且有效性在动物上已经初步得到验证。" 动物实验发现,在溃烂的皮肤上擦药之后,皮肤愈合的速度明显加快。" 现代快报记者了解到,目前该药正处于临床前的实验阶段。

新药研发成功以后,不仅能够缓解患者的病痛,还能缓解病患家庭的经济负担,分担医保的压力,北大南京转化院团队通过创新研发,努力实现让每个小家庭都能吃得起有效药,从而进一步提高人们的生活质量,健康地奔小康。

创新从 " 头 " 开始

脱发患者将迎来全球首个抗体药

" 目前我们更多关注的是困扰人类很久,没有办法解决的疑难杂症和重大疾病,且市场上没有治疗药品的慢性病,例如脱发问题。" 据马淇介绍,脱发是困扰很多中年男性的顽疾,而市场上的药物多有较大的副作用。比如,一是会引起内分泌失调;二是用药之后会对全身的体毛生长具有促进作用。

而马淇和他的团队正在研发全球首个治疗脱发的抗体药。据悉,该药物是一个靶点泌乳素受体的单克隆抗体药,呈现出特异性强而副作用小的优势。这项研究源于一次试验中的偶然发现。"2016 年,我们在猴子身上做药物治疗,发现用药之后猴子的头发生长得非常茂密。有些已经秃顶的猴子,用了药之后长出了新的头发,而且只长头发不长体毛。"

之后,他们不仅追踪了这一现象,还用了一个红面猴模型,该模型能够模拟成年男性脱发的症状。用过抗体药之后,已经秃了的红面猴重新长出了头发。并且,在停药之后的 3 年,猴子的头发依然茂密,药效持久。

基于此,该抗体药在欧洲完成了 I 期临床实验,在人体用药后并未发现副作用,验证了药物的安全性。" 引起脱发的问题有很多,我们下一步希望能够针对不同年龄、性别的脱发患者,在临床上验证药物的有效性。" 马淇告诉现代快报记者,该药物目前正在申报全球多中心临床 II 期实验,有望在 5 年内上市。

现代快报 +/ZAKER 南京记者 李楠 徐红艳 / 文 徐洋 / 摄

(编辑 李蔚蔚 苏湘洋 周冬梅)

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