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患者福音!两种治疗罕见病药物纳入医保,4 月 1 日起正式实施

ZAKER潇湘 03-29

在第 7 个国际庞贝病日来临之际,3 月 29 日,由中国健康促进与教育协会主办,赛诺菲中国支持的关注罕见病患者的线上公益直播活动拉开序幕,省内多位权威专家参会分享,通过医保政策解读与专家授课,为患者提供更好的诊疗支持,以求帮助患者更好的管理和控制疾病。

" 庞贝病发病率大概在 4 万 -5 万分之一。" 中南大学湘雅医院的杨欢教授表示,它是由酸性 α- 葡萄糖苷酶缺乏引起的一种常染色体隐性遗传疾病,根据发病时间,可将庞贝病划分为早发型(如新生儿)和晚发型(儿童和成人)两种。

杨教授介绍,从整体来看,这个病的发病年龄跨度较大。她曾确诊过一名 13 岁的庞贝病患者,患者辗转多个科室,最终确诊庞贝病," 患者从发病到确诊,一共花了 4-5 年的时间。"

" 起病的原因非常多,所以对于医生而言诊断起来异常难。" 杨教授说,很多患者起初可能是因为脊柱侧弯、胃肠道不好等症状去看其他科室,辗转就医就是找不到根本原因," 别说是基层医生,一些神经内科的医生可能都缺乏对这个病的认识。"

针对另一种罕见的遗传性疾病——戈谢病,湖南省儿童医院的郑敏翠教授介绍,戈谢病是一种常染色体隐性遗传的罕见病,导致患者血液、器官、骨骼受累,并发生进行性恶化,儿科、血液科多见。

根据报道,它在全球范围内的发病率为 20 万 -40 万分之一,国内没有准确统计。临床症状主要是肝脾肿大、骨痛、血液系统异常,总体上和白血病的症状十分相似。

郑教授坦言,目前医生、检验人员对戈谢病的认识还不足,相关的确诊检测需要送到省外做检测,很容易耽误病情治疗," 对于这种基本的认识和诊断都需要提高。"

据了解,目前治疗戈谢病的药物主要是注射用伊米苷酶,治疗庞贝病的药物是注射用阿糖苷酶 α。然而这两种药物均为进口,价格高昂。

以一个 15 公斤重的戈谢病患儿为例,患者需要每两周用一次药,也就是一个月用两次药,那么一年的费用就超过 100 万元。体重愈高则用药剂量加大,费用相应愈高。达到一定效果后减少剂量,但仍需终身用药。如此 " 天价 " 费用,大多数家庭都无法负担。

2020 年 3 月 11 日,湖南省医疗保障局发出《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》(以下简称 " 通知 ")。通知指出,4 月 1 日起,治疗戈谢病和庞贝病的药物均将纳入我省医保特药管理,在特定的特药药店和医疗机构门诊按规定使用,按 70% 的比例报销,在医保年度支付限额内纳入基本医疗保险基金支付范围。

" 目前湖南共有 3 名庞贝病患者以及 7 名戈谢病患者正接受持续治疗。" 湖南省遗传学会罕见病专业委员会主任委员、南华大学附属长沙中心医院院长冯永教授表示,医保改革对于罕见病的关怀迈出了重要一步,原本很多家庭根本用不起这个药。纳入医保报销后,患者省了至少 50% 的费用," 现在自己出 8-10 万元,基本能维持生命。"

冯永教授表示,现在对于罕见病的关注越来越多,一方面政府层面推进了医保改革,有效降低了患者的治疗负担,另一方面社会力量也在积极努力。比如湖南成立了罕见病专业委员会、各种慈善机构、公益基金的参与,正逐步形成罕见病治疗 " 湖南模式 ",推动了罕见病的诊疗的进一步发展。

专家呼吁,社会公众、医疗工作者、政府和公益组织共同携手提高中国戈谢病、庞贝病的疾病认知、诊疗水平、社会保障,从而帮助戈谢病、庞贝病患者更好的应对疾病的挑战。

潇湘晨报记者张树波 通讯员杨荣先

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